Det har länge varit etablerat att IGF-1 har viktiga effekter på neurontillväxt, differentiering och överlevnad. Proteinet är en viktig faktor i synaptisk bildning och spelar därför en avgörande roll för inlärning, minne och mer. IGF-1 är särskilt viktigt för utveckling och underhåll av mogna synapser. Forskning visar att IGF-1 är absolut nödvändigt för att uppnå korrekta nivåer av pressynaptisk synapsin-1, ett protein som reglerar frisättningen av neurotransmittorer. Peptiden är också viktig för det postsynaptiska PSD-95-proteinet, som upprätthåller den synaptiska strukturen. Utan IGF-1 störs den synaptiska utvecklingen och brister i motorik, beteende, kognitiv funktion och språk utvecklas.
IGF-1 och dess analoger har testats vid Retts syndrom och vid kromosom 22-deletionssyndrom. I båda fallen ger peptiderna positiva fördelar. Genom att skydda antalet excitatoriska synapser i hjärnan och genom att bevara neurondensiteten. IGF-1 har också visat sig minska de toxiska effekterna av NDMA-överstimulering, och därigenom skydda neuroner från excitotoxicitet, vilket kan leda till neurondöd. Fördelarna var så stora i djurstudier att IGF-1 och dess analoger introduceras som experimentella behandlingar på människor som lider av dessa förödande tillstånd.
Kliniska prövningar av IGF-1 vid multipel skleros (MS), ALS, Parkinsons sjukdom (PD) och Alzheimers sjukdom (AD) har gett blandade resultat. I ALS, till exempel, leder IGF-1-behandling till betydande minskningar av sjukdomsprogression, ökad muskelstyrka, förbättrad andningsfunktion och ökad livskvalitet. Vid MS hade peptiden nästan ingen effekt. Mänskliga försök med IGF-1 i PD har ännu inte utförts, men studier i råttmodeller av PD indikerar att det skyddar dopaminerga neuroner och förbättrar beteendet. Ytterligare studier krävs för att förstå orsakerna till dessa tillstånd och hur IGF-1 DES spelar en roll i deras behandling. Det faktum att peptiden inte har någon inverkan på MS är inte förvånande eftersom tillståndet är mindre orsakat av neurondöd än av skador på cellerna runt neuroner. IGF-1 DES och andra IGF-1-analoger kan hjälpa forskare att utforska den grundläggande patofysiologin för dessa tillstånd för att bättre undersöka deras orsaker och därmed utveckla potentiella behandlingar.
